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基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植(HSC)但缺乏人白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),EC通常都会遵循CHMP的建议,并将在大约2个月内做出最终审查决定。
 

 

 

 

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